间充质干细胞（Mesenchymal stem cell，MSC）是干细胞家族的主要成员，能在特定条件下分化为脂肪、软骨、成骨、肌肉、肌腱、神经、肝、心肌和内皮等多种组织细胞，可作为理想的种子细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复，是未来疾病治疗重要的生物资源。间充质干细胞广泛存在于骨髓、脐带、脐带血、胎盘、脂肪及肌肉等多种组织中。

脐带间充质干细胞（Umbilical cord mesenchymal stem cells，UC-MSC）是一种来源于新生儿脐带组织的多功能干细胞，存在于脐带华通氏胶和血管周围组织中，可用于衰老和病变引起的各种组织器官损伤修复，临床应用前景十分广阔。来源于脐带的间充质干细胞因其取材方便，无道德伦理争议，可获取的细胞数量多、增殖能力强、免疫调节作用大，分泌细胞生长因子的总量也非常高，便于扩增和传代，同时又没有配型、排异等问题，极其适合用于临床研究和应用，是间充质干细胞的理想来源。

与骨髓间充质干细胞比较，脐带源间充质干细胞的绝大多数生物学特征与骨髓源间充质干细胞相似，但在增殖能力、CFU-F形成能力、CD106、HLA-I表达和神经诱导分化能力等方面要优于骨髓间充质干细胞。与胎盘间充质干细胞相比，脐带源间充质干细胞的发现和研究要远远早于胎盘间充质干细胞，它的临床应用也比胎盘多很多。因此，作为一种新型种子细胞，脐带间充质干细胞的应用具有更广阔的前景。

1. 移植物抗宿主病

      血液病患者接受同种异体造血干细胞移植术后，急性移植物抗宿主病可导致高死亡率，常规治疗加间充质干细胞治疗，可提高治愈率和治疗有效率，降低不良反应发生率和严重程度。由中山大学项鹏教授牵头，广州多家医院参与的一项前瞻性临床研究发现，23例由异基因造血干细胞引起的难治性慢性移植物抗宿主病患者中有20例在采用间充质干细胞进行治疗后，临床症状得到显著的改善，疗效良好，整体有效率高达87%。结果提示，间充质干细胞有望治疗难治性慢性移植物抗宿主病。

      苏州大学附属第一医院乔淑敏等利用脐带间充质干细胞治疗5例急性白血病患儿的急性移植物抗宿主病，结果表明，输注脐带间充质干细胞治疗后，患儿皮疹消退，肝功能恢复正常，胃肠道症状好转，均未发生输注相关不良反应，证实脐带间充质干细胞治疗儿童急性移植物抗宿主病是安全有效的。

2. 免疫性血小板减少症

      免疫性血小板减少症是儿童最常见的出血性疾病，过去也称“特发性血小板减少性紫癜”或“免疫性血小板减少性紫癜”。中国人民解放军海军总医院栾佐等采用脐带间充质干细胞输注治疗3例重型免疫性血小板减少症患儿，结果显示脐带间充质干细胞对儿童重型免疫性血小板减少症有一定的疗效，能提高儿童的生活质量。

3. 幼年特发性关节炎

      幼年特发性关节炎是小儿时期一种常见的结缔组织病，是儿童慢性关节炎的最常见原因，以慢性关节炎为其主要特点，可伴有全身多系统损害。高达50%的患者对标准疗法有抵抗力，关节腔内注射间充质干细胞被提出作为该疾病治疗的新方法。中国解放军323医院干细胞治疗中心王黎明等利用脐带间充质干细胞输注治疗幼年特发性关节炎患者，结果表明脐带间充质干细胞可以减少炎症细胞因子，改善免疫效应，调节免疫耐受，并有效地缓解症状，它们可能为幼年特发性关节炎治疗提供安全和新颖的方法。

4.  类风湿关节炎

      类风湿关节炎是一种高度致残的自身免疫性疾病，干细胞治疗对经常规药物治疗失败且病情发展迅速的患者，有助于改善症状，有明显疗效。

      2004年，欧洲骨髓移植和抗风湿病联盟对60例风湿病关节炎移植患者进行回顾性分析，发现通过干细胞移植治疗后，67%患者得到明显缓解。我国国内多家医院已开展了干细胞治疗类风湿性关节炎的临床研究。解放军323医院细胞治疗中心王黎明团队应用脐带间充质干细胞静脉输注治疗17例类风湿关节炎患者，结果显示全部患者在饮食、睡眠、体力、疲劳等临床症状均有明显改善。

5. 系统性红斑狼疮

      2009-2011年期间，南京大学医学院附属鼓楼医院的孙凌云教授团队对40例耐药性系统性红斑狼疮患者进行了脐带间充质干细胞输注治疗，输注后，并未观察到与移植相关的不良反应，说明脐带间充质干细胞移植治疗耐受性好。该团队还对9例患者进行了为期6年的长期安全性观察研究，数据表明，患者的血细胞、肝功能、心电图以及胸部X线等检查均未发现异常，维持在正常水平范围，说明了在系统性红斑狼疮患者的治疗中，脐带间充质干细胞输注治疗具有良好的安全性和有效性。

1. 心力衰竭

      2012年12月至2014年6月期间，智利洛斯安第斯大学医学院纳米再生医学实验室的Jorge的团队对12名在最佳药物治疗下射血分数降低的心力衰竭（heart failure and reduced ejection fraction，HFrEF）患者进行脐带间充质干细胞治疗。干细胞注射后，病人状态稳定，并未发生不良免疫反应。治疗结果表明，在最佳药物治疗下，心力衰竭患者中静脉输注干细胞是可行的，安全的。在用干细胞治疗的患者中观察到左心室功能，功能状态和生活质量的显著改善。

2. 急性心肌梗死

      急性心肌梗死是指心肌的缺血性坏死，为在冠状动脉病变的基础上，冠状动脉的血流急剧减少或中断，使相应的心肌出现严重而持久地急性缺血，最终导致心肌的缺血性坏死。Gao等人将116例急性ST段抬高的心肌梗死患者随机分成治疗组和对照组，在成功血运重建后，治疗组经冠状动脉注入了脐带间充质干细胞混悬液，随访18个月发现治疗组的心肌活力增加、梗死面积缩小，左室射血分数明显升高，左室舒张末期容积和左室收缩末期容积明显减小，提示经冠状动脉移植脐带间充质干细胞治疗急性心肌梗死是一种安全有效的方法。

3. 冠状动脉粥样硬化性心脏病

      冠状动脉粥样硬化性心脏病是冠状动脉血管发生动脉粥样硬化病变而引起血管腔狭窄或阻塞，造成心肌缺血、缺氧或坏死而导致的心脏病，常常被称为“冠心病”。Xia等对15例高龄冠心病合并冠状动脉慢性闭塞的患者进行了脐带间充质干细胞经冠状动脉移植，随访2年期间未发生心血管不良事件、心律失常等，患者的左室收缩功能显著改善，心肌缺血及梗死面积缩小。

糖尿病及并发症

      1型糖尿病，是一种器官特异性自身免疫性疾病，多发生在儿童和青少年。起病比较急剧，体内胰岛素绝对不足，容易发生酮症酸中毒，必须用胰岛素治疗才能获得满意疗效，否则将危及生命。青岛大学医学院附属医院于文龙等选择了12例初发1型糖尿病患者，其中6例进行人脐带间充质干细胞和胰岛素治疗并随访9个月。结果显示，干细胞治疗组的空腹血糖、糖化血红蛋白及C肽水平都有明显改善，提示，该法治疗初发1型糖尿病疗效良好。

      2型糖尿病，又名非胰岛素依赖型糖尿病，多在35～40岁之后发病，占糖尿病患者90%以上。Hu等对61名患者随机分组，并对实验组患者进行脐带间充质干细胞静脉输注治疗，并进行为期36个月的随访。结果显示，脐带间充质干细胞的注入改善了胰岛细胞的功能，降低了糖尿病并发症的发生率，且无任何不临床良反应。表明脐带间充质干细胞治疗可能是治疗2型糖尿病的有效选择。

1. 小儿脑瘫

      小儿脑瘫是儿童常见的脑功能障碍综合征，容易导致儿童早期出现永久性慢性运动障碍。中国人民解放军第二一一医院神经外科的吴景文等对97例脑瘫患儿应用间充质干细胞移植治疗，同时辅助神经营养药物和康复训练治疗，一个疗程结束后，患儿自身对比的仰卧、俯卧、坐位、爬与跪、站立，以及行走与跑跳等粗大运动能力均得到不同程度提高。随访发现，患儿出院6个月后的各项运动指标也较出院时有明显改善。说明脐带间充质干细胞移植是安全、有效的，可明显改善脑瘫患儿的运动功能。

2. 缺氧缺血性脑病

      缺血缺氧性脑病（HIE）是各种原因引起的脑组织缺血缺氧导致的脑部病变，最常见的是新生儿缺血缺氧性脑病，但也可发生在其他年龄段。河北医科大学第一医院对12例HIE患者进行静脉脐带间充质干细胞输注治疗。结果显示，与对照组相比，静脉脐带间充质干细胞移植显着改善了HIE患者的神经功能，认知能力，情绪反应和锥体外系功能。在180天的随访期间，在脐带间充质干细胞移植的受试者中未发现显着的不良反应。

3. 脑出血后遗症

      解放军第251医院的袁进国等对45例脑出血患者按照入院单双日分为2组，治疗组22例,对照组23例。常规治疗10～18d后，存在不同程度的后遗症，治疗组通过介入途径行人脐带间充质干细胞移植及康复治疗，对照组仅给予康复治疗，所有病例均获12个月随访。治疗组治疗后3个月功能改善更为明显，提示来源于脐带中的间充质干细胞体外培养后移植治疗脑出血后遗症，无特殊不良反应，配合综合康复治疗可达到功能恢复的较好效果。

4. 帕金森病

      帕金森病（PD）又名震颤麻痹，是一种常见的神经系统变性疾病。新乡医学院第三附属医院神经内二科王艳等纳入帕金森患者15例，应用人脐带间充质干细胞进行颈动脉穿刺移植治疗，结果分析显示，与移植前相比，移植后1个月患者帕金森总和评分量表分值均明显降低，主要集中在对震颤、强直的改善，均未出现移植物抗宿主病。说明脐带间充质干细胞移植治疗帕金森病效果显著，可明显改善患者的神经功能。

5. 脊髓性肌萎缩

      脊髓性肌萎缩是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。来自意大利的M Villanova 曾对3名脊髓性肌萎缩1型儿童进行多次间充质干细胞输注治疗，患儿的身体机能得到了明显的改善，初步证实了间充质干细胞作为治疗脊髓性肌萎缩安全有效方法的可能性。

6. 肌萎缩侧索硬化症

      肌萎缩侧索硬化症（ALS）是大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫痪，身体如同被逐渐冻住一样，故俗称“渐冻症”。北京武警总医院的安沂华团队对99位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗。研究结果发现脐带间充质干细胞移植可以改善ALS患者的运动功能，在短期内（半年内）效果较好，干细胞治疗是安全的。广东省中医院的招远祺团队为29位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，研究结果以及随访表明，脐带间充质干细胞移植治疗ALS短期安全有效，能显著改善患者的言语、肢体运动功能等生活能力，增强上肢肌群肌力，提高患者的生活质量，延缓病情的发展。

7. 遗传性痉挛性截瘫

      遗传性痉挛性截瘫是一种具有临床及遗传异质性的神经系统遗传病。目前临床治疗无明显效果。湖北医药学院附属太和医院细胞治疗中心对2例患者进行脐带间充质干细胞治疗。2例患者经治疗后临床症状均明显好转，双下肢肌张力明显降低，不需借助拐杖或他人帮助可独立行走，并且步态平稳，移植后各项生化指标正常，未出现严重的并发症和明显的不良反应。随访1年余2例患者的症状持续缓解无复发。

8. 失眠症

      浙江武警总队医院的王亚莉医生为19位失眠症患者静脉输注脐带间充质干细胞治疗慢性失眠，对照组（20例）采用阿普唑仑口服1个月，并随访观察12个月。对照组患者有80%出现失眠症状的反弹，而细胞移植组患者经一次治疗患者的睡眠质量和生活质量改善作用可持续12个月，并且无明显不良反应。结论：人脐带间充质干细胞静脉输注治疗可显著改善慢性失眠患者的睡眠质量和生活质量，移植后1个月起效，一次治疗作用可持续达1年之久。

1. 肝硬化

      肝硬化是临床常见的慢性进行性肝病，由一种或多种病因长期或反复作用形成的弥漫性肝损害。河南省人民医院消化内科周炳喜等在内科治疗基础上进行脐带间充质干细胞移植治疗60例终末期肝硬化患者，移植后患者血清白蛋白、前白蛋白水平逐渐升高，患者乏力、腹胀、纳差明显好转，且未发生并发症。说明脐带间充质干细胞治疗肝硬化安全有效，能改善患者的肝功能呢、凝血功能及临床症状。解放军302医院孙娟研究发现，对照常规治疗患者，22位接受了脐带间充质干细胞治疗的乙肝肝硬化患者临床症状得到有效改善，生命质量明显提升。

2. 慢性肝功能衰竭

      河北医科大学第一医院中西医结合肝病诊疗中心对25例慢性肝功能衰竭患者在医学综合治疗的基础上给予脐带间充质干细胞移植治疗，结果显示，与对照组相比（25例常规治疗患者），干细胞治疗组临床症状明显改善，并无不良反应和肝癌。说明，脐带间充质干细胞移植治疗安全有效，可显着提高患者的生存率。

3. 乙肝病毒相关的肝衰竭

      中山大学附属第三医院林炳亮教授等研究通过间充质干细胞来治疗乙型肝炎病毒（HBV）相关的急性慢性肝衰竭（ACLF），其中，2010-2013年间共有110例HBV相关的ACLF患者被纳入该项非盲随机化的对照研究，结果显示，与对照组（标准药物治疗组）比较，间充质干细胞治疗组肝功能得到显著改善，从而提高了患者24周生存率和减少严重感染的发生率，将患者的生存率从44.6%提高到73.2%。

1. 股骨头坏死

      股骨头坏死是股骨头血供中断或受损，引起骨细胞及骨髓成分死亡及随后的修复，继而导致股骨头结构改变、股骨头塌陷、关节功能障碍的疾病。焦作市人民医院骨科的吴若丹等应用动脉注入脐带间充质干细胞治疗成年股骨头缺血性坏死18例。结果显示，与移植前相比，移植后患者股骨头区血液供应明显改善，患者髋关节疼痛程度、疼痛性质及疼痛时间变化、行走距离及步态变化、髋关节外展与内旋功能均有改善，表明脐带间充质干细胞治疗对改善股骨头缺血性坏死局部血供，促进坏死骨质吸收和骨质修复起积极作用。

2. 退行性关节病

      退行性骨关节病是一种退行性病变，是由于增龄、肥胖、劳损、创伤、关节畸形等诸多因素引起的关节软骨退化损伤、关节边缘和软骨下骨反应性增生。美国克利夫兰大学医院的Wakitani等利用间充质干细胞技术对5例患者进行治疗，患者临床症状均得以改善，疗效满意。他们对41例接受间充质干细胞治疗的患者进行长达11年的随访，未发现任何严重的并发症。浙江湖州市第三人民医院的杨孝兵等采用随机半盲平行对照的研究方法，将44例中重度膝骨关节炎的患者分组并进行研究，研究发现移植治疗严重骨关节炎较透明质酸钠能更快速、更显著、更持久地减轻关节疼痛、改善关节功能。